DOI: 10.31082/1728-452X-2019-210-12-42-48
УДК 615.036.2:615.036.8
СРАВНИТЕЛЬНЫЙ АНАЛИЗ КЛИНИЧЕСКОЙ ЭФФЕКТИВНОСТИ ПРИМЕНЕНИЯ ПРЕПАРАТА ИДУРСУЛЬФАЗА В ДЛИТЕЛЬНОЙ ТЕРАПИИ ПАЦИЕНТОВ С СИНДРОМОМ ХАНТЕРА В КАЗАХСТАНЕ
Алима К. АЛЬМАДИЕВА¹, https://orcid.org/0000-0003-4501-5639,
Венера М. АЛМАТОВА², Алтыншаш Х. ДЖАКСЫБАЕВА³,
Карлыгаш С. АБСАТТАРОВА¹, https://orcid.org/0000-0002-6351-6755
¹ЧУ «Казахстанское агентство по оценке технологий здравоохранения», г. Нур-Султан, Республика Казахстан,
²ОО «Национальный центр рациональной клинической практики», г. Нур-Султан, Республика Казахстан,
³НАО «Медицинский университет Астана», г. Нур-Султан, Республика Казахстан

Редкие генетические заболевания встречаются с частотой 1 случай на 10 тысяч населения. По данным ВОЗ, это около 7% всего населения земного шара. В Казахстане, по официальным данным на 2018 год, орфанными заболеваниями страдают около 1000 детей, из них 30 детей с мукополисахаридозом.
Цель исследования. Сравнительная оценка клинической эффективности применения препарата идурсульфаза для длительного лечения пациентов с синдромом Хантера в условиях здравоохранения Республики Казахстан.
Материал и методы. Литературный поиск по искомой теме был проведен в базах данных (Medline, Embase, Кокрановская библиотека, TRIP-database, Google Scholar). Выявлено 115 ссылок, из которых пять были включены в анализ: рандомизированные контролируемые клинические исследования, сравнивающие длительный прием идурсульфазы, для лечения пациентов с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II типа, МПС II), в сравнении с идурсульфазой бета.
Результаты и обсуждение. Новейшие результаты из Регистра данных реальной клинической практики при синдроме Хантера (The Hunter Outcome Survey, HOS) свидетельствуют о том, что лечение идурсульфазой связано с повышением выживаемости (приблизительно на 12 лет), поскольку у пациентов, применявших идурсульфазу, риск смерти сократился примерно на 53% по сравнению с пациентами, не получавшими лечение.
Выводы. Идурсульфаза оказывает благотворное влияние на накопление гликозаминогликанов путем снижения их накопления в клетках тканей. В связи с редкостью заболевания и малочисленностью пациентов, участвовавших в опубликованных исследованиях, необходимо понимать важность лечения пациентов с синдромом Хантера. Имеющиеся доказательства свидетельствуют об эффективности уже применяемого препарата идурсульфаза в ферментозаместительной терапии (ФЗТ) МПС II, который значительно улучшил состояние пациентов и повлиял на повышение их качества жизни, связанное со здоровьем.

Ключевые слова: синдром Хантера, МПС II типа, идурсульфаза, эффективность.

скачать